图源:锦篮基因官网
芥末堆文 近日,北京锦篮基因科技有限公司(以下简称“锦篮基因”)宣布,继不久前pre-B轮亿元融资后,再次获得数千万元加轮融资,由国科嘉和独家投资完成。
官网资料显示,锦篮基因是一家以重组腺相关病毒载体(rAAV)递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业。公司成立于2018年,专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发。
目前,锦篮基因开发了多种针对罕见病、慢性病及退行性疾病的基因治疗药物。其中用于1、2、3型脊髓性肌萎缩症、早发型及晚发型庞贝病和高甘油三酯血症伴急性胰腺炎的基因药物均已获国家药品监督管理局批准开展临床试验。
按国际通行标准,当一个国家或地区65岁及以上人口占比超过7%时,意味着进入老龄化;达到14%,为深度老龄化。伴随老龄化而来且更棘手的是,研究显示,我国患慢性病的老年人已经超过了1.8亿。另据中国居民营养与慢性病状况报告(2020年)的数据显示:2019年我国因慢性病导致的死亡占总死亡88.5%,其中心脑血管病、癌症、慢性呼吸系统疾病死亡比例为80.7%。
锦篮基因团队是国内最早一批专注于AAV载体基因药物相关技术的研发人员,在基因递送载体技术研发领域和产品产业化生产领域均有长期经验积累。与常规的药物/治疗方案相比,锦篮基因研发的基因治疗产品能从源头上解决疾病的发生,在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势,并在部分疾病领域可能成为革命性的疗法。
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